速递｜2023年美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）

2023年5月，美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会在洛杉矶成功举办，参会者在大会中分享了最新的研究进展，相关报道摘要详见ASGCT官网，ASGCT统计了2023年第一季度基因与细胞治疗行业最新获批及临床药物，年度融资情况变化等。可在后台回复“ASGCT”免费获取报告。

   药物批准   

2023年第一季度，中国批准了一种用于预防新冠肺炎的mRNA疫苗,即石药集团（CSPC）， 使RNA治疗批准的数量达到22个。在日本，Vyznova被批准用于治疗角膜营养不良，使非转基因细胞疗法的总数达到61种。第一季度没有批准新的基因疗法，但Hemgenix在欧盟和英国被批准用于治疗血友病B。

截至2023年第一季度批准的基因疗法

截至2023年第一季度批准的RNA疗法

2023年第一季度发生的值得关注的事件

   临床获批   

I期和II期临床试验中的基因治疗产品有所减少，延续了2022年第四季度的趋势。一种治疗方法，即exagaglogene autotemcel（exa-cel），适用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重镰状细胞病（SCD）患者，于第一季度申请批准。同样在基因治疗领域，肿瘤学和罕见病仍然是整体和临床发展的首要领域，这两个领域仍然是非转基因细胞疗法发展的首要领域。在RNA管道中，罕见病仍然是首要的治疗领域，而抗癌疗法是第二大治疗领域。

   研发管道方面   

基因、细胞和RNA疗法共有3689种正在开发中，从临床前到预注册不等。其中包括2022种基因疗法（包括CAR T细胞疗法等转基因细胞疗法），占基因、细胞和RNA疗法的54%，813种非转基因细胞疗法，约占基因、细胞和RNA治疗的22%。

   市场融资   

2023年第一季度，公司签署了110笔交易，比2022年第一季度略少，但与前两个季度相似。A轮融资和种子融资在第一季度出现反弹，达到17笔交易，总金额为6.152亿美元，这几乎是2022年第四季度交易量和价值的两倍。