细胞与基因治疗研发数达2700多种，未来需要群体性合作

“目前全球细胞与基因治疗研发涉及在多个方面，其中CAR-T的研发最多，但是并不是说只有CAR-T，现在的TCRT、NKT、TILs、NK等等一系列细胞的研发都在做，这个数量已经达到了2700多种，以每年36%的幅度在增长，而我国在细胞与基因治疗的创新非常有价值，在于这条赛道上的基础研发方面一点也不落后。”国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁教授表示。

5月27日，由北京市人民政府、国家科技部、国家发改委主办的2023中关村论坛平行论坛——“未来产业创新发展论坛”在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心成功举办。论坛聚焦全球细胞与基因治疗（CGT）产业发展未来，拓展产业发展新赛道，推动各方共谋产业合作新机遇。

“当前肿瘤领域有几大需求，包括威胁生命健康的疾病、无太多标准治疗的疾病，治疗疗效不好的疾病，人民群众关注以及特别有些罕见的疾病，每一条在肿瘤领域都有明确的表现，所以这个领域是我们科技研发最热的领域。”李宁教授介绍道，细胞与基因治疗研发的关键和其他的药物研发的关键有比较大的差别，因为细胞治疗是一个活的东西，它的参考维度是与疗效相关的维度，需要多维度考量，细胞与基因治疗研发很难做到出厂均致化，很多影响疗效副作用的因素，在研发的过程当中就需要临床充分结合，获得最优解。

“药物研发链条非常长，药物研发首先聚焦技术，其中靶点的选择是关键。”国家药品监督管理局药品审评中心王涛主任表示，药物研发首先的理念是什么，首先靶向临床需求，即未被满足的临床需求，一旦开始做药物研发，第一件事分析靶向疾病领域治疗没有被解决的问题，第二是国内创新能力在加速发展，但是相比欧美国家仍然处在第二梯队，另外，当前国内药物研发包括Car-T内卷非常严重，除了看当下药物预留空间之外，还要考虑正在研发的药物，他们一旦上市解决什么程度，避免内卷。

北京市人民政府副秘书长刘印春表示，近年来，北京发挥生命科学基础研究方面的突出优势，着力将医药健康产业打造为创新发展的“双发动机”之一。细胞与基因治疗是北京重点发展的方向之一，在细胞与基因领域北京具有创新、临床、人才、政策等多个方面的优势，拥有北生所、脑中心、昌平国家实验室等一批原创的机构，北京入选斯坦福大学发布的全球前2%顶尖科学家榜单92人，位居国内第一，在全国占比27%。入选“新基石”项目14人，占全国获选人数50%。

“未来，整体的细胞治疗在肿瘤临床当中的应用需要一个群体性的合作，需要一个社会上的协作才能够做出来。原来研发的可能是一条直链，现在随着精准化、个体化细胞的治疗时代的来临，细胞与基因治疗要形成一个圆圈，在研发的最初的点，就要跟临床上沟通，无论是临床方向问题、适应症靶点问题，都需要选择合适的位点和内容。未来细胞与基因治疗研发，也不止是企业、医院乃至国家的事情，更是整个社会的事情。”李宁教授说。

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校对：陈龙飞