本导里程碑 | 本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定

BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法。VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。本导基因的VLP在技术水平、CMC、临床进展上具有全球领先优势。此前，本导基因的BD111病毒性角膜炎体内基因疗法获得了FDA孤儿药资格和中美两国的IND临床批件。

本次BD112获得欧盟孤儿药地位是一个重要的里程碑，将激励本导团队继续开发具有国际竞争力的创新管线，为全球患者提供安全有效的基因治疗药物。

亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）是一种常染色体显性遗传疾病，会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题，接著是不协调和不稳定的步态。随著疾病的进展，身体运动的不协调变得更加明显，能力逐渐恶化直到运动变得困难，无法说话。心智能力则通常会衰退为痴呆症。罹患此症患者的具体症状会有所不同。症状通常在出现在30到50岁之间，但可以从任何年龄开始发生。在带有与罹患此症相关异常的染色体家族中，其成员可能于较年轻时就发病。大约8％的病例在20岁以前发病，其典型症状与帕金森病更近似。此症患者经常会低估了自身病状。

亨廷顿舞蹈症目前无法治愈。在病程进展至末期时，患者需要全时间的照顾。亨廷顿病在各种族人群均有报道，其中以高加索人种最为常见，患病率为（10.6~13.7）/10万。中国HD发病率为每百万人中4.1人。虽然中国HD发病率较西方国家低，但是由于中国人口基数大，受此疾病影响的人群并不少。此症在男性及女性的发生率相近。此症会引发像肺炎、心脏病等并发症，也会因为跌倒造成身体受伤，这些原因都会降低患者的预期寿命。经统计，此症患者在确诊后的十五年到二十年之间死亡率最高。

孤儿药（Orphan Medicinal Product）被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五。欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施，包括但不限于 (1)可享受临床研究方案协助(EMA为获得认定的孤儿药提供专门的科学建议)；(2)药品集中审批程序（企业可直接向EMA提交上市/有条件批准申请，由此获得的欧盟委员会建议或决议在所有欧盟国家均有效）；(3)上市后享有10年市场独占权；(4)监管活动费用减免(涉及方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更申请和年费)。