徐伟的儿子徐颢洋是来自云南的一例Menkes综合征患者。Menkes综合征（Menkes disease，MD）是一种罕见的先天性铜代谢异常遗传疾病，发病人群主要为男孩，发病率为约二十万分之一。大部分Menkes患者发病于婴儿期，出生后两三个月开始出现明显症状，发病机制是由于X染色体上编码跨膜铜离子转运蛋白的ATP7A基因突变导致铜代谢异常，患者多处器官因缺乏铜而呈现病症，尤其是神经系统。主要临床表现为神经系统发育障碍、肌张力低下、毛发异常、低体温、动脉迂曲、骨骼畸形、骨质疏松变脆易发生病理性骨折等，病情发展快，死亡率高，患者寿命一般不超过3岁。目前没有根治Menkes的有效手段，可以起到延缓症状作用的铜剂类药物（例如组胺酸铜）目前仅在一些地区以院内制剂的方式存在，国内尚无法获取。临床研究显示铜剂类药物需长期给药，且不能阻断病情的发展。
为救孩子，徐伟在自己家里搭建了一个实验室。高中学历的他自学化学和生物，自制药物“组氨酸铜”（copper histidine）用以延缓儿子的病情发展，争取时间为儿子寻找更好的治疗方案，而多项临床前研究表明基因治疗也许是治疗Menkes的最有希望的策略。2021年10月，云舟生物的创始人兼首席科学家蓝田博士了解到徐伟的情况，希望为小颢洋提供基因治疗的尝试。此时孩子已经两岁多，留给他治疗的时间可能不多了。为了小颢洋能够尽快尝试基因治疗，云舟生物与开发基因药物的蓝图生物合作，先为蓝图生物提供了药物研发的CRO服务，包括数种基因递送方案的设计和载体的构建，后又提供了临床级别基因药物生产的CDMO服务。为了和时间赛跑，蓝田博士亲自带领团队投入了大量人力物力，不断优化基因递送方案与生产工艺，针对多个关键技术瓶颈进行了反复的攻关，蓝图生物也全力推进了几个候选药物在体外和模式动物上的验证，最终选择了表现最佳的LTGT06，并赶在小颢洋3岁生日后不久实现了Menkes综合征基因治疗的首次尝试。LTGT06是一款基于AAV载体的基因治疗药，也是全球首个用于治疗Menkes的候选基因药。
首次基因治疗后，徐伟、徐颢洋与云舟生物、蓝图生物、医院各方代表合照
通过院方、蓝图生物和云舟生物的告知，徐伟知道此次临床给药项目作为一个研究性的临床项目（IIT研究）具有一定的未知风险，综合考虑后他选择接受，不仅是为了儿子，他也希望能够通过这次IIT研究为其他Menkes患者提供宝贵的科研数据。
基因治疗后，病情有所改善
基因治疗不久后，徐伟曾对外表示：孩子没有大的不良反应，而活动能力与互动性已经开始有提升，不用辅助自己抬头的时间明显加长了，还第一次看到他趴着能转头了，这几年首次目睹他的状况好转而不是持续变差，我真的很激动，希望接下来他能有更好的表现。基因治疗半年后，徐伟接受大众网采访时表示：基因治疗后，欣喜地看到了颢洋的变化，他有了左右转头的力气，手和脚也可以伸得很高，这些在之前几乎没有出现过。对我来说2022年最好的事就是，孩子完成了第一次基因治疗，我看到了他的改善，但是他距离恢复到正常人的水平还有很远的距离，还需要继续康复。颢洋的病情虽然已经有所好转，但还远没有达到预期。目前还在继续做一些后续的治疗，接下来可能还会针对不同的器官再次进行基因治疗。
除了照顾孩子，徐伟每天的大部分时间，不是在实验室里忙碌，就是奔走于医院与生物公司之间。主要还是在研究颢洋病情的后续治疗，做一些药效学的实验以及细胞构建等方面的研究。如今，徐伟已通过成人高考，获得了本科学历，接下来他想专攻基因学研究生，在救自己孩子的同时，帮助更多罕见病患者。出于对儿子的爱，徐伟发挥出了自己极大的潜力。为徐伟的父爱点赞！资料来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、海报新闻、云舟生物