环码生物宣布与辉瑞达成研发合作协议，共同探索环形RNA疗法的潜力

细胞与基因治疗领域 2023-12-01

2023年7月13日，环码生物宣布与辉瑞达成研发合作协议，双方将共同探索环形RNA疗法的潜力。

本次合作将充分发挥环码生物独有的环形RNA技术平台，结合辉瑞在制药行业的广泛专长及经验，双方携手深化对环形RNA技术的理解，共同促进环形RNA技术转化为药物候选分子。

环状RNA究竟是什么？
环状RNA（CircRNA）是真核生物中具有组织特异性和细胞特异性表达模式的共价封闭内源性生物分子，其生物发生受特定的顺式作用元件和反式作用因子调节。到目前为止，CircRNA被报道与人类多种疾病相关，包括糖尿病、神经系统疾病、心血管疾病等。

RNA是如何环化的（图片来源：安诺优达） 1976年，环状RNA（circRNA）首次被发现，但当时认为它们是细胞内mRNA剪接错误导致的副产物，经过了30多年的沉寂后，在2013年一鸣惊人，并迅速成为新一代明星分子。 2013年，《Nature》同期刊登两篇circRNA研究论文，指出circRNA是一类具有调控作用的RNA，可作为miRNA海绵，调控其他基因的表达。此后，circRNA不再被认为是mRNA剪接的副产物，而是一类在正常细胞分化、组织稳态、疾病发展，以及免疫代谢中具有重要调节作用的分子，同时，因其不受RNA外切酶影响，稳定性高。 多个领域已证明环状RNA治疗潜力
从默默无闻到一鸣惊人的几十年进程中，有关环状RNA的研究越来越丰富，也证明了环状RNA在疾病治疗中的前景。
比如，北京大学研究团队曾在预印本平台 bioRxiv 上发表研究论文，该研究报告了一种编码新冠病毒刺突蛋白三聚体受体结合域（RBD）的环状RNA疫苗（circRNA-RBD），该疫苗可以通过体外转录快速生成，且不需要核苷酸修饰，具有高度稳定性。研究团队利用编码RBD变体（K417N-E484K-501Y）的环状RNA疫苗成功在小鼠体内诱导产生有效中和Beta变异株的抗体，表明环状RNA疫苗在抗击新冠变种病毒上具有十分良好的应用前景。此外，中国科学院合肥物质科学研究院研究团队也曾发现，环状RNA会参与胃癌转移，相关研究成果以CircURI1 interacts with hnRNPM to inhibit metastasis by modulatingalternative splicing in gastric cancer为题发表在了国际期刊《PNAS》上。该研究首次发现环形核糖核酸（RNA）能够通过调控基因的可变剪接（Alternative Splicing）参与肿瘤的转移过程，进一步拓宽了环形RNA的作用机制。 除了以上的研究，环状RNA也被证明在心血管疾病、免疫代谢疾病的发生和发展中发挥了重要的调控作用。2020年中山大学研究团队在《Cell》刊登的一项研究揭示了线粒体环状RNA调控肝脏免疫代谢性炎症新机制，研究团队构建了靶向线粒体环状RNA的纳米递送系统，实现了在体内外干预线粒体环状RNA，为靶向线粒体信号治疗代谢性免疫疾病提供新思路。

关于环码：环形RNA药物的开拓者

环码生物是一家专注于环形RNA药物开发的创新生物技术公司。与线性RNA相比，环形RNA拥有更好的稳定性及更低的免疫原性，使其在治疗领域拥有更大的优势。环码生物完成了多项关键环形RNA技术的开发并搭建了完善的全球专利保护体系，这些技术为环形RNA药物开发铺平了道路。环码生物将积极推动科学技术成就的转化，造福广大病患。

来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、环码生物、生物探索、医药魔方、易企说

E.N.D

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